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España comercializa 54 de los 100 medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento

Según la legislación europea, los medicamentos huérfanos son aquellos destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de una afección que ponga en peligro la vida o conlleve una incapacidad crónica y que no afecte a más de cinco personas por cada 10.000 habitantes en la Unión Europea. Son fármacos destinados, por tanto, al tratamiento de las llamadas enfermedades raras. Ahora, un equipo formado por el consultor económico Jorge Mestre Ferrándiz y por Margarita Iniesta, de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos, entre otros autores, acaba de publicar en la revista GACETA SANITARIA un estudio en el que se determina que, de los 100 medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento entre 2002 y 2017 (que a fecha de 31 de diciembre de 2017 tuvieran vigente su designación), 86 han obtenido la asignación del código nacional por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, y 54 han sido finalmente comercializados en nuestro país.

El trabajo también ha querido determinar el tiempo que transcurre entre la asignación del código nacional por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios y la comercialización de los medicamentos huérfanos en España. Así, durante el período 2002-2017, el tiempo medio transcurrido de comercialización fue de 20,1 meses, con una mediana de 13,4 meses y un intervalo que oscila entre los 2 y los 91 meses. Los resultados también muestran un aumento no significativo entre los períodos 2002-2013 y 2014-2017, ya que la mediana pasó de los 12,4 a los 14 meses. Si se excluyen los medicamentos huérfanos con periodos de comercialización de más de 2 años, la media desciende a 11,7 meses (para 39 de los 54 medicamentos huérfanos) y si excluimos los de más de 3 años, la media es de 13,8 meses (para un total de 44 medicamentos).

El estudio observa una tendencia creciente en el número de medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento después de 2014. La cifra ascendió de los 45 autorizados entre 2002 y 2013 a los 55 entre 2014 y 2017. Este aumento podría deberse, entre otros factores, al Programa Marco de la Unión Europea (denominado Horizonte 2020) para el período 2014-2020, en el que se está intentando promover el liderazgo industrial en Europa y reforzar la excelencia de su base científica, así como la creación en 2011 del Consorcio Internacional para la Investigación en Enfermedades Raras.

Aunque la autorización de comercialización centralizada para los medicamentos huérfanos (y no huérfanos) por la Agencia Europea del Medicamento tiene como objetivo asegurar una uniformidad en toda Europa, los procesos de financiación y precios para todos los medicamentos son competencia nacional. Esta uniformidad, por tanto, no se ve reflejada en el acceso a los medicamentos huérfanos, según alertan otros estudios. “En el caso de España, la ausencia de unas directrices metodológicas únicas y oficiales, así como la inexistencia de un umbral explícito, hacen difícil definir cuándo es o no es eficiente una intervención sanitaria, y es necesario aumentar la transparencia del sistema de fijación de precios y reembolso”, advierten los autores y autoras de este trabajo.

Según un estudio europeo, los medicamentos huérfanos representarían un 2,7% del gasto farmacéutico total, con un rango entre países que oscilaría entre el 0,7% y el 7,8%. Además, otros dos estudios estiman que, para 2020, el gasto en medicamentos huérfanos llegará a un máximo del 4-5% del gasto farmacéutico total. Una de las razones de este efecto se debe a la expiración de la exclusividad de mercado para muchos medicamentos huérfanos, pues se asume que, una vez expirada la propiedad intelectual, habrá una reducción de precios.

La legislación europea contiene un paquete de incentivos para los laboratorios que buscan comercializar medicamentos huérfanos. Por un lado, ofrece ayuda durante el proceso de designación hasta la solicitud de autorización (forma específica de consejo científico, autorización centralizada por parte de la EMA, ayudas adicionales a la pequeña y mediana empresa y tasas reducidas para actividades regulatorias). Por otro, si finalmente se obtiene la autorización, se concede una exclusividad de mercado de 10 años, por la cual un medicamento similar para la misma indicación no puede entrar al mercado durante ese período (con algunas excepciones).

Referencia bibliográfica
Jorge Mestre-Ferrándiz et al. Análisis de la evolución en el acceso a los medicamentos huérfanos en España. Gac Sanit. 2019. Disponible en: http://gacetasanitaria.org/es-analisis-evolucion-el-acceso-los-avance-S0213911119300810

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